במחקר אקראי, פאזה 3, כפול סמיות, מבוקר אינבו, החוקרים בחנו את היעילות של איפטקופן (iptacopan), תרופה המכוונת ומעכבת את פקטור B בתוך המסלול האלטרנטיבי של מערכת המשלים, שמהווה מרכיב משמעותי בפתוגנזה של נפרופתיה מסוג IgA.
עוד בעניין דומה
החוקרים איתרו 443 מטופלים שחולקו באופן שווה ביחס של 1:1, לקבלת איפטקופן פומי 200 מ"ג (222 חולים) או אינבו פעמיים ביום (221 חולים) במשך 24 חודשים. הם גם המשיכו לקבל את הטיפול התומך הרגיל שלהם. לצורך ניתוח יעילות ראשוני, הוערכו 250 חולים (125 מכל קבוצה), שנשארו בניסוי עד חודש 9 או שעזבו עד אז. המטרה העיקרית של ניתוח ביניים שנקבע מראש הייתה להעריך את היעילות של איפטקופן בהשוואה לזו של אינבו בהפחתת פרוטאינוריה בחודש 9. התוצא העיקרי שנמדד בחודש 9 היה השינוי ביחס בין חלבון לקריאטינין בשתן של 24 שעות מתחילת המחקר. התוצא המשני היה שיעור החולים שהשיגו יחס חלבון לקריאטינין בשתן של 24 שעות של פחות מ-1 בחודש 9 ללא צורך בטיפול תרופתי נוסף או בטיפול כלייתי חליפי (דיאליזה או השתלה). כמו כן הוערכה הבטיחות. ההשפעה של איפטקופן על התפקוד הכלייתי תוערך בתום תקופת טיפול כפול-סמיות של שנתיים.
מתוצאות המחקר עולה כי בחודש 9, יחס חלבון לקריאטינין בשתן של 24 שעות היה נמוך ב-38.3% בקבוצת האיפטקופן בהשוואה לקבוצת האינבו (רווח בר סמך 95%, 26.0 עד 48.6, P<0.001 דו-צדדי). הירידה בפרוטאינוריה נתמכה על ידי תוצאות עקביות בניתוחי התוצרים המשניים. שכיחות תופעות הלוואי שהתרחשו במהלך תקופת הטיפול הייתה דומה בשתי הקבוצות, כאשר רובן היו קלות עד בינוניות והפיכות, ולא נצפה סיכון מוגבר לזיהום.
החוקרים סיכמו כי איפטקופן מפחית באופן מובהק ויעיל פרוטאינוריה בחולים עם נפרופתיה מסוג IgA בהשוואה לאינבו, מבלי להעלות חששות בטיחותיים חדשים.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
